{"id":9,"date":"2014-01-13T18:04:58","date_gmt":"2014-01-13T17:04:58","guid":{"rendered":"http:\/\/blogs.laverdad.es\/jalozate\/?p=9"},"modified":"2014-01-13T18:04:58","modified_gmt":"2014-01-13T17:04:58","slug":"parkinson-esperanzas-una-nueva-terapia-genica-ha-logrado-resultados-prometedores-en-unas-primeras-pruebas-humanas-realizadas-en-15-pacientes","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/blogs.laverdad.es\/jalozate\/2014\/01\/13\/parkinson-esperanzas-una-nueva-terapia-genica-ha-logrado-resultados-prometedores-en-unas-primeras-pruebas-humanas-realizadas-en-15-pacientes\/","title":{"rendered":"PARKINSON: ESPERANZAS"},"content":{"rendered":"

UNA NUEVA TERAPIA G\u00c9NICA HA LOGRADO RESULTADOS PROMETEDORES EN UNAS PRIMERAS PRUEBAS HUMANAS REALIZADAS EN 15 PACIENTES. <\/strong><\/p>\n

 <\/p>\n

La investigaci\u00f3n ha aparecido en el \u00faltimo n\u00famero de la revista Lancet, con el t\u00edtulo: \u201cLong-term safety and tolerability of ProSavin, a lentiviral vector-based gene therapy for Parkinson’s disease: a dose escalation, open-label, phase 1\/2 trial\u201d,<\/strong> y el sumario se puede consultar en: http:\/\/www.thelancet.com\/journals\/lancet\/article\/PIIS0140-6736(13)61939-X\/fulltext#article_upsell<\/a><\/p>\n

La han realizado investigadores del Imperial Colllege, que la divulga en su servicio de noticias:<\/p>\n

http:\/\/www3.imperial.ac.uk\/newsandeventspggrp\/imperialcollege\/newssummary\/news_9-1-2014-16-19-43<\/a><\/p>\n

La traducci\u00f3n (autom\u00e1tica, con modificaciones) de la nota del Imperial College es la siguiente:<\/p>\n

El profesor Nicholas Mazarakis, jefe de terapia g\u00e9nica en la Divisi\u00f3n de Ciencias del cerebro, del Imperial College London, ide\u00f3 el enfoque en 1997 mientras trabajaba en la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Oxford BioMedica. Diecis\u00e9is a\u00f1os despu\u00e9s, los resultados de las primeras pruebas en seres humanos han sido publicados en The Lancet.\u00a0 “Ha tomado mucho tiempo para llegar a este punto”, dice. “Hemos estado luchado hasta el final. La gente es reacia a aceptarlo ya que los resultados son muy llamativos”.<\/p>\n

El tratamiento, llamado ProSavin, utiliza un virus modificado para introducir tres genes en el cuerpo estriado, una parte del cerebro que controla el movimiento. Los genes est\u00e1n destinados a impulsar la producci\u00f3n de dopamina, la sustancia qu\u00edmica, neurotransmisora, que llega a ser deficiente en los pacientes con enfermedad de Parkinson.Los tratamientos actuales consiguen aumentar la producci\u00f3n de dopamina temporalmente, pero las c\u00e9lulas que producen dopamina terminan degener\u00e1ndose hasta que los tratamientos no son eficaces. La nueva terapia tiene como objetivo proporcionar una soluci\u00f3n a largo plazo estimulando la producci\u00f3n permanente de la dopamina en un conjunto diferente de las c\u00e9lulas.<\/p>\n

Otras terapias gen\u00e9ticas que han sido probadas con anterioridad en la enfermedad de Parkinson han empleado enfoques diferentes. La estrategia del profesor Mazarakis es suministrar los tres genes que codifican la s\u00edntesis de las enzimas que producen dopamina. Se introducen en el cerebro mediante un lentivirus, estrechamente relacionado con el VIH, que incorpora su material gen\u00e9tico dentro del genoma de las c\u00e9lulas que infecta, asegurando un efecto de larga duraci\u00f3n.<\/p>\n

Despu\u00e9s de la primera prueba el tratamiento en ratas, Oxford Biomedica trabaj\u00f3 con el grupo del profesor St\u00e9phane Palfi, en la Universidad de Par\u00eds, para llevar a cabo un estudio en los macacos. Mientras que el estudio estaba en curso en Francia, el profesor Mazarakis recibi\u00f3 desde Francia una inesperada llamada telef\u00f3nica de su colaborador. “No puedo decirte lo que es en el tel\u00e9fono, pero vente inmediatamente” le dijo el profesor Palfi. Cuando lleg\u00f3 a Par\u00eds el profesor Mazarakis vio escalando sus jaulas a los monos que apenas pod\u00edan moverse antes del tratamiento.<\/p>\n

Relata que “Los cirujanos no pod\u00edan creer el efecto”, y que \u201cDesde entonces yo sab\u00eda que si el efecto sobre el movimiento en los seres humanos era tan bueno como en primates, ser\u00eda algo que podr\u00eda ayudar a las personas en etapa tard\u00eda de la enfermedad de Parkinson, cuando se convierten en muy discapacitados”.<\/p>\n

El equipo demostr\u00f3 que el tratamiento correg\u00eda el d\u00e9ficit de movimiento de los monos durante m\u00e1s de tres y medio a\u00f1os, sin ning\u00fan efecto adverso visible. En particular, sin producir movimientos involuntarios anormales como los causados por los tratamientos usados hoy en d\u00eda. Esos resultados allanaron el camino para realizar las primeras pruebas en seres humanos. Antes de iniciar un ensayo de doble ciego controlado con placebo \u2013 el tipo m\u00e1s riguroso de ensayo \u2013 el equipo decidi\u00f3 probar diferentes dosis del tratamiento en un peque\u00f1o grupo de pacientes.<\/p>\n

Los participantes de este ensayo han sido tres pacientes en el Reino Unido y 12 en Francia, en etapas avanzadas de la enfermedad, y se sometieron a una sola operaci\u00f3n para inyectar el virus en el cerebro.El tratamiento ha sido seguro, sin efectos adversos graves. Las puntuaciones de los pacientes en las pruebas de movimiento han mejorado en promedio en un 30 por ciento, e informan haber conseguido una mejor calidad de vida. Hasta ahora han transcurrido cuatro a\u00f1os desde la intervenci\u00f3n y el efecto se ha mantenido.<\/p>\n

Los esc\u00e1neres PET confirman que dopamina est\u00e1 siendo producida en el cerebro en lugares donde antes no se produc\u00eda.Evidentemente se trata de estudio inicial peque\u00f1o. Aunque es dif\u00edcil comparar los efectos de diferentes dosis, hay indicios de que la dosis m\u00e1s alta produce el efecto m\u00e1s fuerte. Los pacientes inyectados con la dosis m\u00e1s alta han tenido que reducir la intensidad de la terapia de reemplazo de dopamina est\u00e1ndar, para evitar efectos secundarios relacionados con dopamina excesiva.<\/p>\n

La ausencia de un grupo placebo para comparar significa que los resultados tienen que ser interpretadas con precauci\u00f3n, pero los investigadores son bastante optimistas.”Estoy muy complacido de haber podido trabajar a nivel cl\u00ednico,” dijo el profesor Mazarakis. “Hay potencial para pasar a la siguiente fase. Necesita aplicarse a m\u00e1s gente; tenemos que encontrar la dosis m\u00e1s efectiva, para aumentar la eficacia y demostrar sin duda que esto no es un efecto placebo”.El tratamiento es actualmente muy caro, pero el profesor Mazarakis espera que el costo bajar\u00e1 con la consolidaci\u00f3n de las terapias gen\u00e9ticas m\u00e1s y con otras empresas que produzcan virus para el suministro de genes.<\/p>\n

“Hay que recordar que la terapia g\u00e9nica es un campo que todav\u00eda est\u00e1 madurando. El primer ensayo fue en 1990. S\u00f3lo ahora empezamos a ver tratamientos de acercarse a la cl\u00ednica.”<\/p>\n

El equipo continuar\u00e1 probando el tratamiento en m\u00e1s pacientes y prepara realizar un ensayo mayor controlado con placebo, una vez que hayan optimizado el m\u00e9todo de dosis y suministro.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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